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La piel genéticamente modificada desarrollada a partir de Células Madre salvó la vida de un niño de 7 años

La piel genéticamente modificada desarrollada a partir de Células Madre salvó la vida de un niño de 7 años

Los científicos informaron el miércoles que modificaron genéticamente las células madre para que crecieran la piel e injertaron con éxito en casi todo el cuerpo de un niño, un logro notable que podría revolucionar el tratamiento de las víctimas de quemaduras y las personas con enfermedades de la piel.

La investigación, publicada en la revista Nature, involucró a un niño de 7 años que padece una enfermedad genética conocida como epidermolisis bullosa de unión (JEB) que hace que la piel sea tan frágil que la fricción menor como el frotamiento causa ampollas en la piel o se deshace .

Para cuando el niño llegó al Hospital de Niños de la Universidad Ruhr en Alemania en 2015, estaba gravemente enfermo. Los médicos notaron que tenía “pérdida epidural completa” en aproximadamente el 60 por ciento de la superficie de su cuerpo, sufría tanto dolor que estaba tomando morfina y luchando contra una infección por estafilococos sistémica. Los doctores hicieron todo lo que pudieron pensar: antibióticos, cambio de apósitos, injertos de piel donada por su padre. Pero nada funcionó, y le dijeron a sus padres que se preparen para lo peor.

“Tuvimos muchos problemas en los primeros días manteniendo vivo a este niño”, recordó Tobias Hirsch, uno de los médicos tratantes, en una conferencia telefónica con reporteros esta semana.

Hirsch y su colega Tobias Rothoeft comenzaron a buscar en la literatura médica todo lo que pudiera ayudar y encontraron un artículo que describe un procedimiento altamente experimental para modificar genéticamente las células de la piel. Se pusieron en contacto con el autor, Michele De Luca, del Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Módena y Reggio Emilia en Italia. De Luca voló de inmediato.

Utilizando una técnica que solo había usado dos veces antes e incluso solo en pequeñas partes del cuerpo, De Luca cosechó células de un parche de piel de cuatro centímetros cuadrados en una parte no afectada del cuerpo del niño y las llevó al laboratorio. Allí, los modificó genéticamente para que ya no contuvieran la forma mutada de un gen que se sabe que causa la enfermedad y las convirtió en parches de epidermis genéticamente modificada. Descubrieron, informaron los investigadores, que “la epidermis humana está sustentada por un número limitado de células madre de vida larga que son capaces de autorenovarse ampliamente”.

En tres cirugías, los médicos del niño tomaron esa piel cultivada en laboratorio y la usaron para cubrir casi el 80 por ciento del cuerpo del niño, principalmente en las extremidades y en la espalda, que había sufrido el mayor daño. El procedimiento fue permitido bajo una excepción de “uso compasivo” que permite a los investigadores bajo ciertas circunstancias extremas hacer disponible un tratamiento a pesar de que no está aprobado por los reguladores para uso general. Luego, en el transcurso de los siguientes ocho meses, mientras el niño estaba en la unidad de cuidados intensivos, observaron y esperaron.

La recuperación del chico fue deslumbrante.

La epidermis regenerada “se adhirió firmemente a la dermis subyacente”, informaron los investigadores. Los folículos pilosos crecieron en algunas áreas. E incluso los golpes y hematomas sanaron normalmente. A diferencia de los injertos de piel tradicionales que requieren ungüento una o dos veces al día para seguir siendo funcionales, la nueva piel del niño estaba bien con la cantidad normal de lavado e hidratación.

“La epidermis se ve básicamente normal. No hay gran diferencia”, dijo De Luca. Dijo que espera que la piel dure “básicamente la vida del paciente”.

En un análisis que acompaña el artículo principal en Nature, Mariacelest Aragona y Cedric Blanpain escribieron que esta terapia parece ser uno de los pocos ejemplos de terapias de células madre verdaderamente efectivas. El estudio “demuestra la viabilidad y la seguridad de reemplazar toda la epidermis mediante el uso combinado de células madre y terapia génica”, y también proporciona información importante sobre cómo los diferentes tipos de células trabajan juntas para ayudar a nuestra piel a renovarse.

Dijeron que todavía hay muchas otras preguntas persistentes, incluyendo si tales procedimientos podrían funcionar mejor en niños que en adultos y si habría consecuencias adversas a más largo plazo, como el desarrollo de cáncer.

También existen muchos desafíos para traducir esta investigación al tratamiento de heridas sufridas en incendios u otras formas violentas. En la enfermedad de la piel que se trató en el niño, la epidermis está dañada, pero la capa debajo de ella, la dermis, está intacta. La dermis es lo que los investigadores llamaron una cama receptora ideal para la piel cultivada en el laboratorio. Pero si las capas más profundas de la piel se queman o arrancan, es posible que la piel artificial no se adhiera también.

“No importa cómo te prepares, es una mala situación”, dijo De Luca. Por el momento, dice que continúa estudiando el procedimiento en dos ensayos clínicos que involucran enfermedades genéticas.

Mientras tanto, Hirsch y Rothoeft informan que el niño continúa teniendo buenos resultados y que no toma ningún medicamento por primera vez en muchos años.

 

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